血友病A治療薬としての第VIII因子＋第XIII因子製剤

今回紹介させていただく、N Engl J Medの論文は、最初は誤植ではないかと思ってしまいそうです。

血友病A治療薬としての第VIII（8）因子ではなくて第XIII（13）因子を論じています。

もし臨床応用できたら、素晴らしいのではないかと思います。夢のある報告ではないでしょうか。

「血友病A治療薬としての第XIII因子 」

著者名：Rea, CJ. et al.
雑誌名：N Engl J Med 366: 281-283, 2012.

＜論文の要旨＞

血友病患者ではトロンビン形成が不充なため、凝血塊は不安定です。

この理由として、第XIII因子活性化が不充分であることも要因と考えられます。

血友病Aの標準的治療は第VIII因子濃縮製剤ですが、高価でかつ時間を要します。

著者らは、第VIII因子活性が低い状況でも、生理的レベルを越えた第XIII因子が凝血塊を安定化させるのではないかと言う仮説を立てました。

凝血塊の安定性は、血漿に組織因子とt-PAを同時に加えて濁度の変化を追跡することでAUCを算出して比較しました。

第VIII因子欠乏血漿に第VIII因子を添加するとAUCが改善しましたが、最大量（1IU/mL,正常100％値）でも凝血塊安定性を正常化しませんでした。

一方、第VIII因子と共に第XIII因子（10μg/mL：血漿活性を50％上昇、25IU/体重kgの静注で達成可能）も添加されると、第VIII因子が極めて少量であっても凝血塊安定性の正常化が可能でした。

トロンビン形成能による検討では、FXIIIの影響はみらませんでした。

以上、血友病Aに対する第XIII因子による治療は、第VIII因子製剤を節約し費用を軽減する上で有用かも知れません。

第XIII因子の半減期は9日間ですから、投与回数が少なくてすむ利点もあります。

今後臨床的に検討していく価値があると考えられます。

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投稿者：血液内科・呼吸器内科at 01:31| 出血性疾患