軽症血友病Aとデスモプレシン治療

論文紹介です。

関連記事：APTT、血友病、後天性血友病、第V因子インヒビター、第VIII因子インヒビター、PT-INR

、クロスミキシングテスト

「軽症血友病Aに対するデスモプレシン治療の効果と反応決定因子」

著者名：Di Perna C, et al.
雑誌名：Semin Thromb Hemost 39: 732-739, 2013.

＜論文の要旨＞

デスモプレシン（DDAVP）は軽症血友病Aの治療選択肢の一つと考えられていますが、反応率、反応型、効果決定因子など不明な点が多いです。

著者らは自施設通院中の軽症血友病A全症例を対象に後方視的に検討しました。

DDAVP治療歴のあったのは75症例であり、そのうち57例（76％）は完全あるいは部分的に反応しました。

DDAVPの反応は患者の年齢と相関しており、反応例の年齢中央値は24歳、非反応例は18歳でした。

また、プロモーター領域に変異のある10例は全員が非反応例でした。

第VIII因子活性の基礎値は、反応例で有意に低かったです（反応例0.14, 非反応例0.19IU/mL）。

この理由は、プロモーター領域に変異を有する非反応例は第VIII因子活性の基礎値が高値のためでした。

12年間の経過観察期間中、出血のエピソード82/237回（35％）は27例の反応例で生じ、DDAVPが246回投与されましたが、完全あるいは部分的有効率は92％（75/82）でした。

DDAVPの副作用はみられませんでした。

以上、DDAVPは軽症血友病Aに対して治療または予防として安全かつ有効であり、在宅治療も含めて普及させるべきと考えられました。

投稿者：血液内科・呼吸器内科at 01:19| 出血性疾患