血友病Bに対する遺伝子組換え第IX因子/Fc融合蛋白製剤

論文紹介です。

関連記事：APTT、血友病、後天性血友病、第V因子インヒビター、第VIII因子インヒビター、PT-INR

、クロスミキシングテスト

「血友病Bに対する遺伝子組換え第IX因子/Fc融合蛋白製剤の第3相試験」

著者名：Powell JS, et al.
雑誌名：N Engl J Med 369: 2313-2323, 2013.

＜論文の要旨＞

血友病B患者に対する製剤投与回数を減らす目的で、半減期の長い遺伝子組換え第IX因子/Fc融合蛋白製剤（rFIXFc）が開発されました。

著者らは、治療歴のある重症血友病B 123症例（全例12歳以上、FIX≦2％）を対象に第3相試験を行いました。

症例は4群に分類され、1群（用量調整群）：最初はrFIXFc 50IU/kgを週1回（投与間隔は固定）の予防投与、2群（投与期間調整群）：100 IU/kg（投与量は固定）を最初は10日間毎から予防投与、3群：20〜100 IU/kgを出血時に投与、4群：周術期に投与、としました。

その結果、遺伝子組換え第IX因子製剤（rFIX）と比較して、rFIXFcは半減期82.1hrと有意に延長していた。

年間出血率の中央値は、1、2、3群でそれぞれ3.0、1.4、17.7でした。

2群では、53.8％の患者では投与間障を14日以上にすることができました。

1、2、3群ともに、出血エピソードの90.4％で1回静注で止血しました。

大手術時の止血効果は全て「極めて良好」または「良好」と評価されました。

インヒビターの出現は1例もみられませんでした。

1、2、3群での有害事象出現率は73.9％であり、重篤な有害事象は10.9％でした。こ

れらの有害事象は血友病一般でみられる率と同等でした。

rFIXFcを1〜2週間に1回の予防投与は、年間出血率を減らすものと考えられました。


＜リンク＞

投稿者：血液内科・呼吸器内科at 01:58| 出血性疾患